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回顾2021年生物制药行业的成与败

  •   来源:耀星火
  • 时间:2022-01-11
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核心提示:密切关注III期的成成功的案例百健公司的Aduhelm。不管你喜欢还是讨厌,不管你同意还是不同意它的批准,它是FDA18年以来批准的第

 

 
资讯2-1密切关注III期的成

成功的案例


     
百健公司的Aduhelm。不管你喜欢还是讨厌,不管你同意还是不同意它的批准,它是FDA18年以来批准的第一个治疗阿尔茨海默病的药物,这是一件大事。百健公司通过了该药物的替代性终点,清除了淀粉样斑块,与临床疗效的证明相反。这可能是一个迹象,表明该机构的标准正在改变,业界对此感到兴奋。
      仅仅两周后,FDA根据礼来公司的II期TRAILBLAZER-ALZ研究的结果,尽管次要终点的研究结果不一,FDA授予了多纳尼单抗突破性疗法的称号。
      11月,BioMarin公司首次获得FDA的批准,Voxzogo是一种每日注射一次的药物,旨在改善软骨症儿童的生长状况,软骨症是一种罕见的遗传性疾病,可以引发最常见的侏儒症,该药物一直是矮小症业内争议的焦点。
      在COVID-19方面,FDA给阿斯利康的Evusheld颁发了EUA,为中度至重度免疫缺陷的成人和青少年提供了急需的预防性选择。


失败的案例


      南旧金山的Theravance生物制药公司在10月遭遇了一次重大的III期失败。用于治疗症状性神经源性直立性低血压(nOH)的心脏候选药物未能达到主要终点,导致研发工作发生重大转变,预计将失去约270个工作岗位。
      BrainStorm Cell Therapeutics公司的NurOwn曾经是,而且在许多方面仍然是肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)领域的一个令人兴奋的药物。今年2月,这家位于特拉维夫的公司收到了FDA的反馈,称第三阶段的数据不足以支持生物制剂许可申请(BLA)。然而,该药物确实为早期疾病的一部分患者带来了有意义的变化,倡导者和医生们认为,这足以让NurOwn获得批准。
      10月,Idorsia针对Fabry病的口服基质减少疗法错过了第三阶段的主要终点,使该项目的未来处于不断变化中。


COVID-19疫苗


成功的案例


      在这一年里,各种COVID-19疫苗和疗法在世界各地获得了扩大的批准和授权。虽然辉瑞生物技术公司的COVID疫苗是目前唯一获得FDA完全批准的疫苗(适用于16岁及以上人群),但Moderna和强生公司的疫苗紧随其后,获得了18岁及以上人群的紧急使用授权。
      最近,其他年龄段的人也被授权注射加强针,在许多情况下,相比于强生公司的加强针,美国疾病控制和预防中心(CDC)更推荐辉瑞-生物技术公司和Moderna公司的加强针。



失败的案例


     
尽管到目前为止,一些COVID-19疫苗已经取得了成功,但也有一些研发遇到了一些障碍。例如,10月份,CureVac公司决定撤回其COVID-19候选疫苗的EMA申请,因为它在后期试验中只显示了48%的疗效。而CureVac与葛兰素史克公司合作,瞄准第二代mRNA疫苗。
      2021年早些时候,默克公司也决定停止其COVID-19候选疫苗的开发,因为它在第一阶段的结果喜忧参半,而且不具备领先地位。

基因治疗的进展和挫折

成功的案例


基因治疗和基因编辑有可能极大地改变,甚至拯救患有严重遗传疾病的人的生活。6月底,Intellia Therapeutics公司和合作伙伴Regeneron Pharmaceuticals公司进一步证明了其潜力,宣布有史以来第一次通过一次输液成功地在人体内(体内)编辑基因。CRISPR/Cas9疗法NTLA-2001正在开发中,用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性(ATTR),这引领了该领域的一连串胜利。
Editas Medicine公司在9月以他们自己的数据证明了名为Leber congenital amaurosis type 10 (LCA10)的遗传性失明的体内基因编辑的成效。然后在10月,LogicBio Therapeutics公司在儿童身上完成了类似的壮举,揭开临床试验结果的面纱,这是有史以来首次在儿童体内进行无核酸酶基因组编辑。



失败的案例


   
然而,该领域并非没有挫折,2021年有一连串的基因治疗临床试验因安全问题而暂停。8月,FDA暂停了蓝鸟生物的elivaldogene autotemcel(eli-cel)基因疗法治疗脑肾上腺白质营养不良症(CALD)的临床试验。据报道,搁置的原因是一名接受该药物治疗的患者出现了疑似意外的严重不良反应(SUSAR),即骨髓增生异常综合症。
9月,安斯泰来制药公司的X连锁肌管病(XLMTM)基因疗法的开发遇到了挫折,因为一名年轻患者在发生严重不良事件后而死亡。这是与AT132治疗有关的第四起死亡事件,而且是在报告肝功能异常之后发生的。之前的死亡涉及败血症和胃肠道出血,都是肝衰竭的后果。这些基因疗法带来的好处很明显,但挑战也是巨大的。大多数基因疗法在到达预定的细胞目标之前都要经过肝脏,而高剂量的基因疗法会造成肝脏损伤。其他严重的副作用包括毒性、炎症和癌症。

 

新公司和重新评估的公司


推出

 

今年最独特的生物制药公司的发布可能属于Orna Therapeutics。这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司于2月首次亮相,获得了1亿美元的融资,并同时推出了一种全新的模式。环形核糖核酸比线性核糖核酸更紧凑,因此,它可以作为小化合物的传递载体而相当有效。

同在剑桥的Dyno Therapeutics公司在5月获得了1亿美元的A轮融资。Dyno的CapsidMap平台利用人工智能来改进基因疗法的设计,使其安全、有效并适用于更多疾病。

在另一个炙手可热的领域,GentiBio, Inc.于8月得到了1.57亿美元的资金,这是今年最大的A轮融资之一。GentiBio正在使用工程调节性T细胞(Tregs)来恢复免疫耐受。

基因编辑领域吸引了令人难以置信的充足资金,Prime Medicine公司于7月公布了3.15亿美元的融资。通过在基因组的精确位置寻找基因突变,Prime旨在减少对毒性或有害细胞变化的担忧。



跌跌撞撞

 

然而,药物开发伴随着失败的高风险,许多公司被迫在2021年重新评估。10月,总部位于密歇根州的Esperion公司宣布在2021和2022年裁减40%的员工,并大幅减少运营费用,因为最近推出的两种胆固醇药物未能在市场上获得吸引力。                          Athira Pharma在2021年没有遭遇药物失败。相反,该公司的诚信和领导力受到了质疑,因为前首席执行官Leen Kawas在6月被临时停职,因为有报道称她篡改了其博士论文的一些图片。

 

肿瘤学


成功的案例

 

自从CTLA-4和PD-1分别于2011年和2014/15年登场以来,围绕免疫肿瘤学的热点已经持续了十年。随着默克公司的PD-1抑制剂Keytruda(pembrolizumab)继续被批准用于新的适应症,当百时美施贵宝公司提出评估抗LAG-3抗体relatlimab的试验的第一个III期数据时,一个新的检查点被验证。与Opdivo联合使用,relatlimab达到一线转移性或不可切除性黑色素瘤无进展生存的主要终点。  

另一个潜在的检查点,TIGIT,继续由诺华和BeiGene等大型肿瘤公司进行探索。同时,吉利德科学公司、凯特公司和诺华公司等公司在治疗非霍奇金淋巴瘤和前列腺癌等需求高度未满足的癌症方面取得重大进展。



失败的案例

 

最近发表在《国家综合癌症网络杂志》(JNCCN)上的一项研究强调了肿瘤学临床开发过程中可能存在的缺陷。这项研究跟踪了2008年至2017年进行的362项行业赞助的随机III期肿瘤学试验,表明超过80%的进入III期的药物未能证明其有能力延长生存期。

2021年未能达标的癌症疗法包括诺华公司的canakinumab,该药物正在与Keytruda和化疗联合研究非小细胞肺癌(NSCLC);Rafael制药公司的癌症代谢药物devimistat,在与FOLFIRINOX联合作为胰腺癌的一线治疗时未能改善生存;以及ERYTECH的Eryaspase,在二线晚期胰腺癌中没有达到总生存的主要终点。 


头条新闻人物


成功的人(或有机会成功的人)

 

默克公司的肯-弗雷泽是今年在生物制药行业有所作为的闪亮明星之一。在6月退休前,弗雷泽被《首席执行官》杂志评为年度最佳CEO,以表彰他的领导力和对社会正义和经济的奉献。

今年退休的另一位有影响力的CEO是长期担任强生公司CEO的亚历克斯-戈尔斯基,他领导该公司近十年。

如果罗伯特-卡利夫被任命为FDA的新专员,他也有机会在该行业产生影响。卡利夫熟悉这个角色,在巴拉克-奥巴马总统的第二任期内,他曾在FDA的最高职位上工作了11个月。他于11月被拜登总统提名,最近接受了参议院小组听证。



失败的人

 

另一方面,也有一些人给生物制药业带来了负面的影响。今年成为臭名昭著的头条新闻有伊丽莎白-霍尔姆斯因她的Theranos骗局而面临审判、被监禁的 "制药兄弟 "马丁-施克雷利因证券欺诈和一项共谋欺诈的指控而处于法律困境。
蒙塞夫-斯劳伊在被证实性骚扰指控后,也在2021年陷入了困境,这位前 "翘尾巴行动 "负责人被解雇,并失去多个职位。

原文来自:BioSpace



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