近日，国家药监局发布《关于进一步加强外资企业服务工作的通知》(以下简称《通知》)。其中明确坚持以临床价值为导向，在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药等上市速度。
从文件可以看到，罕见病用药、儿童用药再次被提及。
不久前，新一轮医保谈判拉开序幕，根据新一年的方案，2022医保目录调整明确将纳入儿童药和罕见病用药，并且与其他类型药品不同，儿童用药和罕见病用药只需在2022年6月30日前经国家药监部门批准上市并纳入相应鼓励研发目录清单即可进行申报。这也成为今年医保谈判的一大看点。
在儿童药方面，有数据显示，目前全国少年儿童人口占总人口的16%左右，但儿童用药因儿童患者具有许多特殊性，对应的药品供给严重不足，甚至长期以来靠手掰。其背后的原因主要是门槛高，利润低，儿童药品研发动力不足，使得市场上的儿童用药品种少，剂型少，因此需要政策加强激励。国家近年来已针对儿童药制定了一系列政策，包括医院加强配备儿童用药、招标采购直接挂网、鼓励研发、优先审评等。
在罕见病方面，罕见病药物又称孤儿药，目前我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。不过，因研发困难、受众较少、价格高昂、推广困难，国内罕见病市场存在巨大的未满足的临床需求，广大罕见病群体普遍面临着无药可用或者有药难及的困境。
国家医疗保障局自2018年成立以来每年都会对医保药品目录进行一次动态调整，其中纳入了不少罕见病用药，并且纳入目录的药品数量不断增加、覆盖的罕见病病种持续扩大。2021年医保谈判中共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。其中号称“70万一针”用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液被正式纳入医保，价格降至3万元左右。SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，具有进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力等特征，该类患者的生活质量往往存在很大的挑战。目前，中国可能约有2万至3万SMA患者，且患者普遍面临无药可用的情况。渤健诺西那生钠注射进入医保谈判后，将为这些患者带来治疗选择，并实现费用减负。这一例子也使得广大患者对2022年的医保谈判也充满了期待。
从相关部门对儿童用药、罕见病药品的多次强调，可见其对儿童、罕见病患者人群的关切，预计今年的医保目录将对儿科用药和罕见病用药进行一定的侧重，同时也会有更多的进口罕见病用药、儿童用药上市，惠及广大患者群体。
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