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加拿大监管机构批准Albrioza上市 渐冻症迎来创新方法

  •   来源:药明康德
  • 时间:2022-06-14
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核心提示:今日,AmylyxPharmaceuticals公司宣布,加拿大监管机构已经批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市,

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       今日,Amylyx Pharmaceuticals公司宣布,加拿大监管机构已经批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是这款创新疗法在全球范围内首次获得监管机构的批准。

       提到ALS,读者们可能听说过“冰桶挑战”,这一曾经风靡社交媒体的募捐活动,引发了人们对ALS(又名渐冻人症)的关注。著名物理学家霍金教授曾经在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致患者的肌肉无力和瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。Amylyx的报告指出,接近一半的ALS患者在确诊后2年内就会去世。
       虽然ALS早在150多年前就被发现,但是它的发病原因仍然没有得到完全澄清,基因突变与约10%的患者相关,环境因素也被认为起到了重要作用。已有研究显示,多条信号通路最终导致内质网和线粒体功能失常。线粒体是细胞的“能量中心“,而内质网则是生产多种蛋白的“厂房”,这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误,能量代谢异常等问题,引起神经细胞的死亡。


▲多条通路导致内质网和线粒体功能失常,造成神经元死亡
图片来源:Amylyx公司官网


       Amylyx公司的Albrioza(曾用名AMX0035)源于两名大学生约书亚·科恩(Joshua Cohen)和贾斯汀·克莱(Justin Klee)先生在大学宿舍中的思考。他们的想法是,通过改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,延缓神经细胞的死亡。Albrioza包含两种成分——苯丁酸钠(sodium phenylbutrate,PB)和牛磺酸二醇(taurursodiol,TURSO)。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣,可降低未折叠蛋白反应(UPC),防止UPC导致的细胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态。Amylyx公司最初成立时,两名联合创始人只有21和22岁。


▲Albrioza(AMX0035)的作用机制
图片来源:Amylyx公司官网


       Albrioza的批准是基于名为CENTAUR的2期临床试验,包含137名ALS患者。试验结果显示,使用名为ALSFRS-R的量表对患者症状进行评估,接受Albrioza治疗的患者平均评分改善2.32点。这项研究结果已经发表在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》上。


▲Albrioza显著改善ALSFRS-R评分
图片来源:Amylyx公司官网


       在Muscle & Nerve上发表的结果显示,接受Albrioza治疗的患者的中位生存期也得到延长。


▲Albrioza延长ALS患者生存期
图片来源:Amylyx公司官网


       加拿大监管机构上市批准的条件之一是Amylyx公司需要进行验证性临床试验,进一步验证Albrioza在ALS患者中的疗效。目前,该公司已经开展名为PHOENIX的全球性3期临床试验,预计招募约600名ALS患者。试验的主要终点为患者生存期和功能评估。Amylyx预计这项临床试验将在2024年获得顶线结果。
       “我已经参与护理ALS患者30多年。我们已经在科学研究方面做出重要突破,并在药物开发方面取得长足进步。Albrioza的批准是这些进展的见证。” 蒙特利尔神经病学研究所(Montreal Neurological Institute)ALS全球卓越中心主任Angela Genge博士说,“能够延缓疾病进展的新治疗选择对ALS患者来说非常关键。这给他们更多时间让我们探索治愈性疗法。”
       每年6月21日是世界渐冻人日。值此之际,药明康德将举办“让科学引领”罕见病系列公益论坛之肌萎缩性侧索硬化(ALS)和神经肌肉疾病(NMD)专场,约20位全球重磅嘉宾将从未竟医疗需求、新药研发现状与前沿模式、攻克顽疾的未来蓝图等多个视角共同探寻创新之路,为变革ALS和NMD的疾病管理汇聚合作力量。

参考资料:

[1] Amylyx Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of ALBRIOZA™ for the Treatment of ALS. Retrieved June 13, 2022, from https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-health-canada-approval-of-albriozatm-for-the-treatment-of-als

[2] Amylyx Pharmaceuticals. Retrieved June 13, 2022, from https://investors.amylyx.com/static-files/8d7188f5-9c9e-4123-8204-e54fab324948


原文标题:全球首批!致死率100%的百年顽疾迎来创新疗法

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