近日，美国生物技术公司Akero发布了其NASH新药Efruxifermin在IIb期HARMONY研究中的积极数据，受到业内的高度关注，该药也再次将NASH这一疾病治疗研发领域推上热度。
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病的一种严重形式，是导致肝硬化的主要原因之一，NASH患者10~15年内肝硬化发生率高达15%~25%，患者人群庞大。但截至目前，尚无针对此种疾病的获批疗法。
在国内，NASH药物市场空间巨大，已从2016年的5亿元增至2020年的7亿元，复合年增长率为5.5%。有数据显示，到2025年，这一市场预计将达到32亿元人民币，并于2030 年突破300亿元，达到355亿元，期间复合年增长率为37.0%和61.4%。
瞄准超300亿NASH药物市场，目前国内近20家药企已布局，包括歌礼制药、拓臻生物、众生药业、君圣泰等。
从进展来看，其中歌礼制药在NASH药物领域布局较早，且候选产品丰富。今年1月份，歌礼制药宣布，其全资附属公司甘莱制药完成其在研管线药物ASC43F美国I期临床试验。ASC43F是公司完全自主研发的双靶点固定剂量复方制剂(FDC)，用于治疗NASH。该美国I期临床试验结果显示，ASC43F具有良好的安全性和耐受性。
业内认为联合疗法将是NASH治疗的突破方向，除了ASC43F以外，公司还有开发多款NASH联合用药疗法，包括ASC44F(FASN+FXR)、ASC45F(FASN+THRβ)等。且有多款药物处于临床阶段，如针对脂肪酸合成酶(FASN)的ASC40、针对甲状腺激素ß受体(THR-ß)的ASC41和针对法尼醇X受体(FXR)的ASC42。其中ASC40、ASC41已处于Ⅱ期临床。
众生药业近年也在研究NASH药物，2021年年报披露，公司已布局有ZSP1601、ZSP0678、RCYM001、RAY001以及RAY002等5个NASH治疗产品，覆盖脂质代谢、炎症、纤维化等不同疾病阶段并且有联合用药潜力的不同作用靶点的产品管线。其中，一类创新药物ZSP1601片属于First-in-class药物，已完成Ib/IIa 期临床研究，正处于IIb期临床研究准备阶段。
另外，专注于NASH等慢性肝病创新疗法的拓臻生物，目前针对NASH的TERN-501和TERN-501/TERN-101联合疗法均已推进至Ⅱa期临床。
除了上述药企，微芯生物、君圣泰、东阳光药业等国产药企的NASH新药/适应症正在积极推进，并已处于临床Ⅱ期，正大天晴、四环医药、广生堂、石药集团等10余款NASH新药也步入了临床I期。
可以预见，上述国产NASH新药若能成功上市，将分羹百亿市场，给广大患者带来福音。西南证券在近期研报中认为，NASH药物可能是继替尼爆炸、PD-1扎堆、ADC、CAR-T大战之后，百亿药物的下一城。
该行曾预计，未来10-15年将有10余种NASH药物获批。其中，奥贝胆酸(FXR激动剂)如果能够解决瘙痒和升高低密度胆固醇的副作用，可能会成为NASH患者头批可用药物之一，其他具有上市潜力的候选药物还包括THR-β 激动剂(MGL-3196)、PPAR激动剂以及GLP-1受体激动剂(如索马鲁肽)。
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