中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，赛诺菲（Sanofi）申报的1类新药avalglucosidase alfa已获得临床试验默示许可，拟开发用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗。这是一种在研酶替代疗法，刚在美国获批治疗晚发性庞贝病患者，此前它还曾获FDA授予治疗庞贝病的突破性疗法认定、快速通道资格和优先审评资格。
庞贝病是一种进行性、使人衰弱的肌肉疾病，会损害人的行动和呼吸功能。该病由溶酶体中的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起。GAA会导致全身肌肉细胞中糖原的积累，从而导致不同肌肉不可逆的损伤，包括支持呼吸功能的膈肌和影响人体活动、功能耐力和呼吸的骨骼肌。
为了减少糖原积累，GAA必须被递送到肌肉细胞内的溶酶体中。而将GAA酶转运到细胞内溶酶体的关键途径，就是甘露糖-6-磷酸（M6P）受体。
由赛诺菲开发的avalglucosidase alfa通过靶向M6P受体，来增强GAA向肌肉细胞溶酶体中的递送。研究表明，该产品与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，其M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。
2021年8月，FDA已宣布批准这款酶替代疗法上市（商品名：Nexviazyme），用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病患者。该批准基于关键性3期临床试验COMET获得的积极结果，试验数据证明，avalglucosidase alfa可以为患者提供步行距离和呼吸功能指标的改善。
赛诺菲曾在新闻稿中表示，对晚发型庞贝病患者而言，avalglucosidase alfa是一种潜在的新标准治疗。我们希望这款疗法在中国也能早日获批，为更多庞贝病患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Sep 6，2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=20
[2] FDA approves Nexviazyme® (avalglucosidase alfa-ngpt), an important new treatment option for late-onset Pompe disease. Retrieved August 6, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/06/2276588/0/en/FDA-approves-Nexviazyme-avalglucosidase-alfa-ngpt-an-important-new-treatment-option-for-late-onset-Pompe-disease.html
[3] Kishnani P S , Attarian S , Borges J L , et al. Efficacy and safety results of the avalglucosidase alfa phase 3 COMET trial in late-onset Pompe disease patients[J]. Molecular Genetics and Metabolism, 2021, 132(2):S57.
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