近期科学进展表明，内耳毛细胞和听觉神经纤维之间突触连接的缺失会导致听力障碍。这种耳蜗突触病变被认为是年龄相关和噪声引起的听力损失的潜在原因，并且可能是在背景噪声存在下识别语言困难的原因。

OTO-413是一种脑源性神经营养因子（BDNF）的独特配方。BDNF是一种参与神经元生长和修复的天然蛋白质。非临床研究表明，局部给予BDNF可修复因噪声创伤或暴露于耳毒性化学物质而受损的耳蜗内毛细胞与听觉神经纤维之间的突触连接。此外，Otonomy在临床前研究中已证明，突触连接的修复与听力功能的恢复有关。OTO-413的独特配方让它在一次注射后，长期维持内耳持续的药物暴露，从而减少注射次数并且提高疗效。

Otonomy宣布的这项随机双盲、含安慰剂对照的2a期临床试验结果显示，与安慰剂相比，单次鼓室内注射OTO-413，在接受治疗后第57天和第85天进行的多个听力检测中提供了具有临床意义的治疗益处。

比如，40%接受OTO-413治疗的患者在三项噪声言语（SIN）听力测试中至少一项获得具有临床意义的改善，对照组这一患者比例为20%。

50%接受OTO-413治疗的患者整体印象变化量表（PGIC）指标获得具有临床意义的治改善，对照组这一数值为10%。

▲OTO-413的疗效指标结果（图片来源：Otonomy公司官网）

基于这些积极结果，Otonomy计划在2022年底前在听力损失患者中启动一项全剂量范围的2期临床试验。